(no subject)

[najas]

С помощью генной терапии излечили слепоту у двенадцати пациентов, больных редким наследственным заболеванием сетчатки - амаврозом Лебера. Лучше всего прошло лечение самого младшего из пациентов - девятилетнего мальчика. Он был почти слеп, но после лечения чувствительность сетчатки к свету у него стала соответствовать возрастной норме.

http://blogs.nature.com/news/thegreatbeyond/2009/10/gene_fix_helps_blind_boy_see_1.html

Болезнь возникает из-за мутации в одном из генов, необходимых для работы светочувствительных клеток сетчатки (палочек). Дети с этой мутацией теряют зрение в первые месяцы после рождения и, со временем, полностью слепнут.

Для того, чтобы восстановить функцию клеток сетчатки, в них встроили функциональные копии дефектного гена. Это удалось сделать, поместив соответствующие последовательности ДНК в геном аденовируса. Вирусные частицы вкалывали в ткань под сетчаткой. Заражая клетки-мишени, вирус доставлял в них функциональный ген, что и привело к стабильному восстановлению зрения у пациентов.

На мой взгляд, эта работа - одна из точек невозврата. Человечество дошло бы до нее неминуемо. Вот, дошло сейчас.

И сказал им Иисус в ответ: пойдите, скажите Иоанну, что слышите и видите: слепые прозревают и хромые ходят, прокаженные очищаются и глухие слышат (Матф. 11:4-5)

Comments

[najas.livejournal.com]

Ну, они ж не как бог на душу положит выбирают, с какой болезни начинать. Подход отрабатывают на тех, которые вызываются мутацией в одном конкретном известном гене, так чтобы можно было это вылечить, доставив этот ген в клетки. Сейчас пока идут первые клинические испытания. Что до рака, то он, насколько я понимаю, часто вызывается более сложными нарушениями.

До того, чтобы генная терапия начала применяться к большому количеству болезней, нам надо:
1) узнать функции каждого белка, закодированного в человеческом геноме (мы, хм, работаем над этим, но работы еще ОЧЕНЬ много).
2) узнать какие варианты белков (практически у каждого человеческого белка их несколько) приводят к болезни. Для этого нужны более совершенные и быстрые методы секвенирования (чтения) ДНК (над этим тоже работают).
3)оптимизировать доставку соответствующих фрагментов ДНК в болезные клетки организма. Как видно из клинических испытаний, в принципе этот метод работает, но там еще много чего вызывает сомнения. Я предполагаю, что "в ХХII веке" интродуцировать нужные гены будут более безопасными методами, чем сейчас.

Это так, навскидку.

[ximerik.livejournal.com]

Собственно, один мой товарищ занимается генной терапией рака (эмм, кажется, "просто" индуцируют они там апоптоз) :). С другой стороны, для относительно здоровых клеток (как в данном примере), ИМХО, основная проблема - выбрать правильный вектор для трансфекции, чтобы не навредить клеткам

[najas.livejournal.com]

Очень интересно! А как они добиваются специфичности? И вообще, я была бы очень благодарна за ссылку - я сама раньше никогда не интересовалась этой темой, и не очень в курсе, что там происходит.

[ximerik.livejournal.com]

А черт его знает, они, вроде, используют искусственные векторы на фосфолипидах (наверно, с маркерами какими-никакими там, как же иначе?:) ), ссылок нет у меня, к сожалению, это мы просто случайно в институте встретились и рассказывали друг другу, кто чем в аспирантуре занимается. :)))